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猎鱼高手
日期:2019年11月27日 09:06     

  美国德州医学中心贝勒医学院的库伦眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性儿童盲人视力治疗领域取得重大进展。斯托特博士多年来致力于研究利用病毒将有用的信息传送到细胞的方法,随后他将这项研究与基因疗法相结合,以治疗先天性失明。
  经与全国各地多名医生和研究人员合作,斯托特博士将RPE65基因复制嵌入腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV),选择这种病毒的原因是其体积小,携带能力好,而且一般无害。在手术中,医生会移除视网膜后面透明的玻璃体液体,然后用充满基因病毒的液体来替换它。2007年启动的临床试验发现,虽然这种治疗对成年人没有那么有效,但却对儿童有显著效果。
  一名叫Ruqaiyah的小女孩在4個月大的時候被診斷患有一種遺傳性疾病,在這種疾病中,被稱爲RPE65的基因突變導致了一種具有關鍵功能的蛋白質的缺失,使光信號不能轉化爲大腦能夠理解的電信號。經過治療,她可以在沒有任何幫助的情況下從學校教室走到圖書館和自助餐廳。
  2017年12月,美国根据斯托特博士的研究成果,制备出了含RPE 65的液体卢克特纳(Luxturna)并获得了FDA批准,成为美国FDA批准的第一种基因治疗疗法。
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